Blog Institucional del Centro Internacional de Retinosis Pigmentaria Camilo Cienfuegos de La Habana Cuba

martes, 29 de marzo de 2016

Aspectos Genético Sociales de la Retinosis Pigmentaria (Estudio de Casos)



Centro Retinosis Cuba
INTRODUCCIÓN

La Retinosis pigmentaria (RP) es una enfermedad crónica, correspondiente a las distrofias retinianas, de curso lento y progresivo, que afecta primaria y difusamente la función de los fotoreceptores (conos y bastones) y el epitelio pigmentario; y conduce a la discapacidad visual parcial o total. 

Sus principales manifestaciones clínicas son la mala visión nocturna, los trastornos visuales ante los cambios de iluminación, así como el tropiezo con los objetos y la fotofobia. Esta enfermedad es genéticamente heterogénea y compleja. 

Hasta el momento no existe para la RP un tratamiento curativo, por lo que su diagnóstico precoz y el cuidado de las personas afectadas, su prevención a través del asesoramiento genético (AG) y la pesquisa organizada de las personas con riesgo de padecer la enfermedad son aspectos relevantes.

En los últimos años, asociado a los avances tecnológicos existe un notable incremento de los estudios moleculares relacionados con la RP y se descubren nuevos genes o mutaciones involucradas. Con menor frecuencia se estudian los aspectos sociales, a pesar de ser también muy importantes.

Teniendo en cuenta la naturaleza hereditaria de la enfermedad, así como las desventajas biológica, psicosocial y en ocasiones intelectual que presentan estas personas debido a su discapacidad visual, que repercuten sobre ellos, sus familias y la sociedad, surge la motivación para realizar este trabajo, el cual tiene como objetivo describir algunos aspectos genéticosociales de la RP que pueden permitir su prevención, diagnóstico precoz de la enfermedad y otras anomalías asociadas a través del AG, y lograr a largo plazo disminuir la prevalencia de la enfermedad

MÉTODOS

Se realizó un estudio descriptivo transversal con pacientes de ambos sexos, afectados por la RP y atendidos en el Centro Provincial de RP desde Octubre de 1991 hasta Julio de 2008, con el objetivo de describir aspectos genéticosociales (aspectos genéticos con repercusión social) de la Retinosis Pigmentaria, relacionados con la herencia, el comportamiento social de las personas según su sexo y la presencia de otras anomalías asociadas a la enfermedad, de gran importancia para su prevención, diagnóstico precoz y tratamiento oportuno.

Los pacientes estudiados fueron 209 probandos o casos índices (persona que motiva el estudio familiar) con sus respectivas familias, que constituyeron el universo de estudio. Todos con historias clínicas completas, incluyendo los estudios familiares.

RESULTADOS

De las 209 familias, 85 (40,65%) no tuvieron un patrón hereditario definido. Entre las formas hereditarias de la enfermedad, la herencia autosómica recesiva (AR) fue la más frecuente.

Se halló consanguinidad entre los padres de las personas afectadas en 53 familias conherencia bien definida (42,74%) asociada estadísticamente a la herencia AR (p=0.0922). Existió mayor predominio en el grado de consanguinidad de primos hermanos (N=32; 60,37%).

Fueron sometidos al examen oftalmológico un total de 466 familiares de los probandos con riesgo de padecer la enfermedad (la mayoría asintomáticos o con muy leves síntomas). De ellos fueron pesquisados 329 casos nuevos correspondiéndose con el 70.6% del total de casos estudiados. 

Hubo un mayor número de mujeres estudiadas y pesquisadas que de hombres, a pesar de que entre las personas con riesgo hubo un ligero aumento del sexo masculino. Las formas sindrómicas de la enfermedad se presentaron en 16 familias (7.65%) donde el síndrome Usher fue el más frecuente. 

DISCUSIÓN

Es un logro del Programa Nacional Cubano de atención a la RP el diagnóstico precoz de la enfermedad en personas aún asintomáticas o con muy leves manifestaciones clínicas a través de la pesquisa organizada. A todas estas personas desde los primeros estadios de la enfermedad, se les asesora, se les pone tratamiento adecuado y rápido, lo que garantiza evitar el progreso de la misma, y por tanto, la discapacidad.

En esta enfermedad genéticamente heterogénea, se reportan los modos de herencia monogénicos, autosómico dominante y autosómico recesivo, así como el recesivo ligado al cromosoma X, donde la herencia autosómica recesiva es la más frecuente, lo cual coincide con nuestros resultados. También se describen casos con herencia mitocondrial, herencia digénica, e incluso la herencia ligada al cromosoma Y. No obstante, aún permanece un considerable porciento de casos a los que no se les ha podido demostrar su origen genético.

El carácter hereditario de la RP, desde el punto de vista social tiene serias repercusiones, ya que generalmente afecta a varios miembros de la familia, grupo social con características especiales determinadas por las relaciones de afecto y cariño. Al afectar a varios miembros de una misma familia, como sucede en la herencia autosómica dominante, las personas sufren por sus familiares afectados, pero también temen afectarse y quedar ciegos.

En ocasiones la enfermedad predispone más a un sexo que al otro como en la forma recesiva ligada al cromosoma X. En este modo de herencia las personas mayormente afectadas son las del sexo masculino, pero las trasmisoras del gen mutante son las madres portadoras, generalmente sanas, aunque pueden presentar manifestaciones clínicas de la enfermedad.

La RP generalmente se presenta de forma aislada y afecta sólo el globo ocular, pero puede formar parte de síndromes genéticos. En Cuba el 9, 19% de los casos de RP incluyen un síndrome genético; 13 entre ellos los síndromes de Usher y de BardetBield constituyen las formas sindrómicas de la RP más frecuentes, en la presente investigación predominó el Síndrome de Usher.

La RP también puede asociarse a defectos de la conducción cardiaca como en el síndrome de KearnsSayre y al síndrome de Refsum que además de los problemas visuales presenta por ataxia, debilidad, neuropatía periférica y anomalías cerebelares.

En todos los casos aumenta la discapacidad y por tanto las implicaciones sociales; por lo que el diagnóstico precoz de las formas sindrómicas de la enfermedad es muy importante, ya que éstas pueden aumentar la discapacidad de la persona afectada.

CONCLUSIONES

En las familias con RP hay importantes aspectos genéticos con repercusión social. El carácter hereditario de la enfermedad, los matrimonios entre personas emparentadas, la conducta diferenciada en cuanto al sexo y las formas asociadas de la enfermedad, se representaron con mayor predominio en la investigación, esta debe profundizarse con vistas a la prevención de la enfermedad así como a su manejo.



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