¿Hasta qué punto, los estudios en animales han
mostrado beneficios a partir de la terapia genética, siempre y cuando se emplee
en los primeros estadios de la enfermedad?
Según el Doctor NeerajAgarwal, director de un
programa en el Instituto Nacional del Ojo, “estudios muestran que existe un gen
corrector que puede frenar la pérdida de fotorreceptores en la retina y
proporciona una buena prueba de la terapia genética en un estadio intermedio de
la enfermedad, por lo que aumenta el índice terapéutico”.
La retinosis pigmentaria es la enfermedad
hereditaria más común que provoca una degeneración de la retina, es decir, el
revestimiento del tejido sensible a la luz que se encuentra detrás del ojo.
Alrededor del 70 % de las personas tienen un cromosoma X ligado a mutaciones
que causan una pérdida de la función del gen regulador GTPase de la retinosis
pigmentaria (RPGR), el cual codifica una proteína importante para el
mantenimiento de la salud de los fotorreceptores. La enfermedad daña tanto a
los conos como a los bastones.
Para superar los efectos de las mutaciones del
RPGR, los investigadores han empaquetado genes RPGR sanos junto con un
adenovirus asociado que causa algunas enfermedades en las personas. El objetivo
es que el virus libere los genes en las células de la retina y que estos genes
produzcan la proteína RPGR.
Varios escáneres demuestran que la terapia
detiene la delgada capa de la retina donde se encuentran los fotorreceptores y
que normalmente se degeneran a causa de la enfermedad. A través de la
inmunomarcación, una técnica que ayuda al etiquetado de las características del
interior de las células, los investigadores mostraron que la estructura de los
fotorreceptores de los conos y bastones mejora en el ojo tratado y se preserva
mejor en comparación con el ojo no tratado.
Las grabaciones eléctricas de la retina también
demuestran que la terapia mantiene la función de las células. En general, los
resultados sugieren que la terapia genética frena la enfermedad asociada a la
muerte celular durante, al menos, un periodo de 2 años y medio.
Incluso en perros que se encuentran en el último
estadio de la enfermedad, la terapia genética frena la pérdida del grosor de la
retina y mantiene la estructura de los fotorreceptores no dañados. Por el
contrario, el ojo no tratado continúa perdiendo grosor retiniano y la función
de los fotorreceptores.El rendimiento visual, bajo la luz tenue en una carrera
de obstáculos y en un laberinto que requiere la percepción de la luz tenue,
mejoró notablemente en los perros al utilizar el ojo tratado en comparación con
el no tratado.
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